Entre la prudencia y la esperanza (sobre el Ataluren).

En los últimos meses, estamos asistiendo a unos hechos complejos y que, necesariamente, tienen una solución compleja. Me refiero a la utilización del Ataluren / Translarna / PTC124. Este es un compuesto que se puede aplicar a determinados casos de niños con enfermedad de Duchenne. En algo que si hay consenso es que sería administrable a niños a partir de 5 años, que mantengan la marcha y que tengan una mutación, que los especialistas llaman, sin sentido.

Este medicamento ha sido objeto de una aprobación condicional por la Agencia Europea del Medicamento (AEM). Además, hay una cierta divergencia entre los especialistas, ya que algunos afirman que no hay evidencia científica de la eficacia de este medicamento y, otra vez, todos están de acuerdo en que no se tienen resultados de la última fase de ensayo. Independientemente de lo que quiera decir esto de “aprobación condicional”, de que no estén los resultados de la última fase del ensayo, el hecho es que hay familias que quieren que a su hijos afectados se les aplique este medicamento y, por lógica, su pensamiento es: “por si funciona, mejor aplicarlo, no esperar, que a lo mejor llegamos tarde”. Y este sentimiento es lógico y comprensible y no hay nada que se les pueda rebatir, son sus hijos y quieren hacer todo lo posible para curarlos.

Hasta aquí, todos estaríamos de acuerdo.

Las dificultades vienen por la gestión político/científica que se está haciendo del tema.

Por un lado, ¿qué presiones ha recibido la AEM para hacer una aprobación condicional? ¿Quiénes son los lobbys de presión? ¿A quién le interesa comercializar este medicamento? ¿Quién ha pensado en los pacientes y sobretodo en las familias que son las que de verdad sufren la ansiedad y angustia de ver que hay alguna posibilidad de medicación y que ésta no llega?

Hemos de aclarar también que el Atalurem lo que es posible que consiga, que todavía no está probado, es retrasar la perdida de la marcha, no la cura de la enfermedad. Y aquí entra otra variable: es indudable que para los padres ese momento de la pérdida o no de la marcha es uno de los momentos más difíciles, junto con el de la notificación del diagnóstico, pero ¿y los niños, qué prefieren? ¿Mantener la marcha con muchas dificultades, esfuerzos, miedos, riesgos de caída, etc. o pasar a utilizar la silla de ruedas?

Recuerdo a una mamá que tuvo que aceptar, después de mucho dolor, la utilización por parte de su niña de la silla de ruedas y me comentaba emocionada y llorando que el primer día que llegaron al colegio con la silla de ruedas la niña se despidió de ella diciendo: ¡ahora soy libre! Es una anécdota que en su día me emocionó y me sigue emocionado cuando la recuerdo, pero que nos puede ayudar a entender qué nos está pasando.

Y si estos temas emocionales no fueran los suficientemente complejos entran otras variables políticas y de gestión del sistema sanitario que “envenenan” aún más el asunto. Y es lo referido a la aprobación de este medicamento por la Agencia Catalana del Medicamento (ACM), que no lo ha aprobado oficialmente, a la espera de los resultados de la última fase del ensayo, pero que también puede estar influenciada por cuestiones económicas. Algunos neuropediatras o bien hablan a los papás de este medicamento o bien lo prescriben, no con la receta verde con la que nos recetan cualquier medicamento sinó con una receta del hospital. Una vez tenemos el medicamento recetado ¿dónde vamos a buscarlo? La farmacia del hospital nos lo deniega porque no es un medicamento huérfano y además es muy caro y tendría que hacerse cargo de este gasto el mismo hospital. Pero tampoco en la farmacia habitual porque no tenemos la receta verde, porque no está reconocido como medicamento por la ACM.

El conflicto está servido: los laboratorios quieren vender, los neuropediatras recetan, la administración no reconoce este medicamento y por tanto no lo paga, y los papás quieren hacer todo lo posible por la curación de sus hijos.

En este escenario los más débiles son los papás. La apariencia del conflicto parece ser económica, de gestión y científica, pero en este conflicto lo que está en juego son las emociones, las esperanzas, los deseos de hacer todo lo posible por sus hijos. El daño que se está infligiendo es emocional y todos los poderes políticos, científicos, económicos y sociales deberían calibrar este daño, ya que son los papás los grandes damnificados de este asunto.

Maria Ramos – Trabajadora social y gerente de Asem Catalunya