El Departament de Salut dóna resposta a les inquietuds d’AsemCat sobre el medicament Translarna (Ataluren)

Asem Catalunya es va reunir amb el Departament de Salut i del Servei Català de la Salut, el dimarts 30 de juny, per parlar sobre els tractaments en investigació actuals, tema que està generant gran malestar a les famílies afectades. Es va tractar especialment sobre Translarna (Ataluren), un nou medicament en assaig, només indicat per a alguns casos de distròfia muscular de Duchenne (entre el 10% i el 15% dels casos) i sobre el qual l’entitat demanava respostes urgents davant les peticions de les famílies. A la reunió hi van assistir representants del Departament de Salut, del Servei Català de la Salut i d’Asem Catalunya.

Respostes urgents
L’Associació feia mesos que demanava respostes urgents i ja havia traslladat l’engoixa de les famílies que volen aquest tractament per als seus fills i que es veuen perdudes en un buit administratiu; un laberint sense sortida que podria tenir-ne després d’aquesta trobada amb l’Administració.

“Aquest medicament no té aprovades les condicions de preu i finançament del Sistema Nacional de Salut. Aquesta competència és exclusiva del Ministeri de Sanitat, Serveis Socials i Igualtat del Govern Espanyol. A efectes pràctics, vol dir que aquest medicament no està inclòs en la prestació farmacèutica estatal. Per poder utilitzar aquest medicament l’hospital ha de sol·licitar autorització a l’Agència Espanyola del Medicament i productes sanitaris”, explica la nota de premsa de Salut. “Actualment aquest medicament està en fase 3 d’un assaig clínic per validar els resultats obtinguts en fases anteriors. Pacients i hospitals catalans estan participant en aquest assaig, que acaba a finals de 2015”, segueix.

“La valoració de la reunió és molt positiva, perquè tenim respostes sobre com actuarà l’Administració”, explica Maria Ramos, gerent i treballadora social d’Asem Catalunya. “Seguim demanant prudència, però des de la màxima esperança” (article relacionat). La conclusió que es pot extreure de la reunió és que “tot nen que sigui susceptible a rebre aquest tractament i que el seu neuropediatra així ho prescrigui, se li aprovarà, sempre que es sol·liciti des del clínic corresponent”. Els pacients susceptibles al tractament Ataluren són només els afectats per distròfia muscular de Duchenne deguda a una mutació sense sentit en el gen de la distrofina, que poden caminar i que tenen 5 o més anys. Aquesta mutació només es pot detectar amb proves genètiques.

Es realitzaran reunions periòdiques entre ambdues parts per actuar de forma proactiva en el seguiment d’aquest tractament. Les reunions es canalitzaran a través del Consell Consultiu de Pacients de Catalunya (CCPC), òrgan on Asem Catalunya hi participa des de fa anys.

A debat, durant les Jornades d’AsemCat
Asem Catalunya va posar sobre la taula respostes científiques sobre aquests tractaments en investigació durant les Jornades d’Atenció a les Persones amb Malalties Neuromusculars, els dies 12 i 13 de juny. La primera xerrada va ser al voltant dels medicaments orfes, amb ponents de primera línia i eminències en l’àmbit de recerca. Tots van conicidir en ser prudents i esperar a veure resultats sobre els assajos que s’estan relalitzant, però sense pedre l’esperança que “s’està en el bon camí i s’està avançant molt”. També es van conèixer resultats en recerca sobre Duchene, “estamos cerca de un tratamiento, aunque será complicado tratar todos los músculos del cuerpo humano”, va explicar l’investigador italià Pier Lorenzo Puri. (Jornades 2015).

El cas de l’Eric
“A sol·licitud de l’Hospital Sant Joan de Déu, atesa l’excepcionalitat de l’infant afectat d’aquesta malaltia en aquest hospital, el Servei Català de la Salut farà una autorització temporal i individualitzada del cas en base a criteris clínics”, especifica la nota de premsa del Departament. “En el cas que en el futur apareguessin més casos sobre aquesta malaltia amb aquesta mutació s’estudiaran amb la voluntat de màxima celeritat, les mesures a adoptar cas per cas donada l’excepcionalitat dels mateixos”, conclou el text.